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[신약인사이드] ‘세계 최초’ 당뇨병 합병증 유전자 치료제 탄생 임박… 바이로메드 ‘VM202-DPN’

김세영 기자ksy1236@healthi.kr 입력 : 2019-03-15 18:56  | 수정 : 2019-03-15 18:56

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당뇨보다 더 무서운 당뇨합병증, 해결책 없나?

 

사진=123RF

 

[헬스앤라이프 김세영 기자] 당뇨병성 신경병증(Diabetic Peripheral Neuropathy·DPN)은 당뇨병의 가장 흔한 합병증 중 하나다. 당뇨병 환자의 30~50% 정도에서 발병하는 질환으로 발병 시 당뇨병 환자의 혈액에 존재하는 고농도 혈당에 의해 신경 세포가 괴사한다. 해당 질환은 주로 다리 부위 신경에 발생하는데 극심한 통증이 지속적으로 발생하거나 궤양으로 발전한다.
심하면 절단을 해야 하는 극단적 상황에 처하게 된다.

 

현재까지 당뇨병성 신경병증으로의 진전을 막거나 증상을 되돌릴 수 있는 치료제 또는 치료법이 승인된 사실은 없다.  통증 감소, 운동기능 향상, 정신적 스트레스 조절 등 대증적인 치료방법만 있을 뿐이다. 명확한 발병원인은 알려진 바 없으며 혈관 손상으로 인한 2차적 허혈, 말초신경을 둘러싼 신경섬유의 손상이 뚜렷하게 관찰된다. 당뇨 유병 기간이 길수록 당뇨병성 신경병증의 유병률 또한 올라가는 것으로 알려져 있다. 찌르는 듯한 심각한 통증, 저림증상과 감각이 둔해지는 증상이 수반되며 닿기만 해도 통증이 느껴지기도 해 서 있거나 걸을 수 없는 경우도 있다.

 

예방적 치료로 당뇨병성 신경병증으로의 발전을 늦추거나 통증 완화를 위한 진통제를 투여하는 것이 유일한 방법이다. 혈당을 조절하거나 혹은 악화시킬 수 있는 비만, 흡연 등의 위험요소를 조절하는 방법인데 이는 어디까지나 예방일 뿐이다. 이 때문에 근본적인 치료제에 대한 요구가 크다.

 

 

바이로메드 VM202, 가치와 경쟁력은

 

(주)바이로메드(대표이사 김선영)의 VM202는 국내 독자적인 플라스미드(plasmid) DNA 기반의 첨단 유전자 치료제로 당뇨병성 신경병증(VM202-DPN)을 비롯해 ▲허혈성 족부궤양(VM202-PAD·미국 임상3상 中) ▲루게릭병(VM202-ALS·미국 임상2상 승인) ▲허혈성 심장질환(VM202-CAD·한국 임상2상 中) 등 4가지 적응증으로 개발되고 있다. 당뇨병성 신경병증의 경우 현재 미국에서 환자 500명을 대상으로 임상3상이 진행 중이며 마지막 환자 투약까지 마무리된 상태다. 상반기 종료시 이르면 오는 6월 결과가 발표될 예정이다.

 

특히 VM202-DPN은 체내에서 간세포성장인자(HGF) 단백질을 대량 생산해 새로운 혈관을 생성하고 신경세포의 손상을 복구하며 말초혈관을 재생시켜준다. 단순한 근육주사만으로 치료가 가능하며 대증요법적인 기존 약물 혹은 수술을 적용할 수 없는 환자들의 혈관 관련 질환을 근본적으로 해결할 수 있는 혁신적인 치료제(First-in-class)다. 지난해 5월에는 국내 최초로 미국 FDA로부터 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정돼 허가에 걸리는 시간도 줄일 수 있게 됐다.

 

VM202-DPN이 이토록 주목받는 이유는 블록버스터 신약이 될 가능성이 매우 높기 때문이다. 미국 내 당뇨병을 진단받은 환자는 약 2500만 명에 이르는 것으로 추산되는데 이 중 만성적인 당뇨병성 신경병증 타겟 환자군만 150만 명에 달한다. 미국 시장조사업체 뷰포인트헬스에 따르면 당뇨병성 신경병증 치료제 VM202가 미국시장에 출시되면 연간 최대 약 18조 원(141억~155억 달러)의 매출을 올릴 수 있을 것으로 보고 있다.

 

출시 첫해 150만 명의 1.5%가, 출시 4년차에는 10%가 VM202를 투약받을 것으로 예상된다. 시장조사기관 글로벌데이터는 지난해 보고서를 통해 VM202-DPN의 세계시장 점유율은 2026년 45%에 달할 것으로 내다봤다.

 

 

자체개발 기술로 탄생 ‘탁월한 통증감소 효과’

 

바이로메드는 DNA 발현 플랫폼인 ‘pCK 플라스미드 벡터(이하 pCK벡터)’를 자체 개발했다. VM202는 pCK벡터에 표적 유전자인 HGF가 도입된 형태인데 pCK벡터는 일종의 운반체라고 할 수 있다. 이는 도입된 유전자가 세포 내부에서 발현될 수 있게 해준다. 따라서 도입 유전자를 변경하면 새로운 유전자 치료제가 탄생한다. 바이로메드는 지난해 9월 해당 기술을 적용해 VM202 신약 시리즈를 만들고 있다. 특히 pCK벡터는 일반 플라스미드 벡터 발현효율보다 30배 이상 우수하다.

 

탁월한 기술만큼 VM202의 효과와 안전성은 뛰어나다. 미국과 한국에서 수행한 각각의 임상시험 1상과 2상에서 모두 안전성과 치료 효과가 우수함을 확인했다. 특히 임상2상 시험에서는 미국과 한국의 17개 기관에서 총 103명의 피험자를 대상으로 9개월간 추적 관찰했다. 그 결과 투약 후 3개월차에 위약 대조군 대비 통증감소 효과를 확인했다. 이는 경쟁 약제인 리리카와 뉴론틴 투약을 받지 않은 환자군에서 보다 더 명확하게 확인됐다. 환자가 느끼는 통증 완화의 정도도 증가하면서 위약군 대비 6개월 차까지 통계적으로 유의한 통증 감소 효과를 얻었다.

 

 

JP모건 참여’ 글로벌 기업으로 도약

 

바이로메드는 지난 1월 7일부터 10일까지 나흘간 미국 샌프란시스코에서 열린 제37회 ‘JP 모건 헬스케어 컨퍼런스’에 발표 기업으로 초청받았다. 이곳에서 바이로메드는 VM202 임상3상 진행 상황 및 글로벌 시장 진출 전략을 공개하고 제약사, 재무투자자, 벤더 등 여러 기관과 40여건의 미팅을 수행하며 협력 가능성을 타진했다.

 

1983년 이후 매년 미국에서 개최되는 JP 모건 헬스케어 컨퍼런스는 글로벌 기업 관계자들과 전 세계 투자자들이 모이는 세계 최대의 제약·바이오 행사로 업계 최고 권위를 자랑한다. VM202 개발 현황 및 신약 후보 파이프라인 등을 발표한 김선영 바이로메드 대표이사는 “유수의 글로벌 제약사와 금융기관들이 임상3상 진도와 현황에 대해 상당한 관심을 보였다. 모두 VM202의 기술 혁신성과 시장에 던질 영향력에 주목했다”고 밝혔다.

 

바이로메드는 1996년 서울대학교 학내 벤처로 설립된 후 2005년 코스닥에 입성했다. 2019년은 바이로메드가 지난 20여년간 노력해왔던 VM202 개발에 마지막 관문을 남긴 매우 중요한 한 해다. 올해를 글로벌 기업으로 도약하는 원년으로 삼고자 VM202 상용화뿐 아니라 그 뒤를 이을 후속 파이프라인 개발에도 힘을 쏟고 있다. 본격적인 해외 진출을 위해 지난해 12월 글로벌사업부를 신설하고 인재유치에도 열을 올리고 있다. 바이로메드는 2025년까지 세계 최대 유전자치료 기업으로 성장한다는 다부진 목표를 세웠다.

 

ks0236@healthi.kr

 

 

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