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[신약인사이드] 혈액암 치료제의 기대주... 크리스탈지노믹스 'CG806'

정연주 기자jyj@healthi.kr 입력 : 2019-05-01 09:00  | 수정 : 2019-05-01 09:00

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※행복하고 건강한 삶을 영위할 권리를 누구나 누릴 수 있도록 신약개발에 전세계 의약바이오업계가 매진하고 있다. 질병으로 고통받는 환자는 신약개발 소식을 애타게 기다린다. 그러나 신약 하나를 개발하기 위해서는 보통 15년, 1조원 이상의 막대한 시간과 비용이 든다. 불가능을 향한 도전이자 확률과의 기나긴 싸움이다. 그럼에도 국내 제약산업은 2000년대 중반 이후 R&D 투자를 통한 우수 신약개발과 글로벌 시장 진출을 위해 진력하고 있다. 헬스앤라이프저널은 국내는 물론 해외 의약바이오업계의 신약개발을 위한 연구, 임상 등의 과정이나 결과를 적극 발굴해 알림으로써 관련 질환에 대한 안전하고 지속가능한 치료방법을 고민하는 의료진과 의료기관에 유용한 정보를 제공하고자 한다. 개발 중인 신약에 대한 임상연구 결과와 전망 등을 다루게 될 ‘신약인사이드’가 정보에 대한 접근성과 이해력을 한층 높여줄 것이다.  <편집자 주>

 

美 앱토즈에 총 4940억 기술 수출

 

사진=123RF

 

[헬스앤라이프 정연주 기자] CG-806은 크리스탈지노믹스가 개발한 세계 최초의 질환 표적인 FLT3/BTK 다중 표적 저해제로 현재 급성골수성백혈병(AML) 및 만성림프구성 백혈병(CLL) 치료제로 개발 중인 혁신신약(First-in-class) 후보이다. 크리스탈은 CG-806과 관련 한국과 중국을 제외한 전 세계 판권을 지난 2016년 6월 약 3600억 원에, 중국 판권을 지난해 6월 약 1340억 원에 미국 앱토즈에 기술 수출했다. 총 기술 수출액은 4940억 원이다.

 

급성골수성백혈병(AML)은 백혈병 중 가장 많은 비중을 차지하지만 조혈모세포이식 이외에는 아직까지 이렇다할 치료약이 없어 대표적 난치암으로 알려져 있다. 현재 만성림프구성백혈병(CLL) 치료제로는 ‘임브루비카(성분명 이브루티닙)’가 있지만 EGFR 표적의 동시 저해로 인한 부작용과 BTK 변이로 내성이 발생하고 있다. 이를 극복할 수 있는 새로운 치료제 개발이 시급히 요구되는 가운데 CG-806은 이에 적합한 신약후보로 이름을 올렸다. 강한 항암 활성을 보이는 반면 부작용 등 독성을 줄여 여러 종류의 혈액암을 획기적으로 치료할 수 있는 혈액암 치료제로 개발이 기대되고 있다.

 

 

임브루비카 대비 월등한 항암 효과 입증

 

백혈병 신약 후보 CG-806의 월등한 효과는 지난해 7월 유럽혈액학회(EHA)에서 앱토즈의 발표로 공개됐다. 학회에서 발표된 바에 따르면 CG-806은 임브루비카에 비해 대부분의 악성 B 세포 종양들에서 월등한 항암 효과를 보였다. 급성 백혈병 환자 시료 평가에서도 현재 시판 및 임상개발 중인 신약후보들과 비교해 탁월한 약효를 보였다. 

 

임브루비카는 만성림프구성백혈병(CLL) 치료제로 현재 약 4조 이상의 매출을 올리고 있는 글로벌 블록버스터이다. CG-806은 FLT3가 주요 질환 표적으로 작용하는 급성골수성백혈병(AML)에서 FLT3 및 BTK 표적을 동시에 저해한다. 백혈병 중 가장 환자가 많은 FLT3-ITD 돌연변이 환자뿐 아니라 FLT3 정상형 환자 등을 포함하는 다양한 백혈병 환자 샘플에서 기존에 시판하거나 개발되고 있는 유망 약물들에 비해 월등한 항암 활성 효과 및 폭넓은 반응률을 보이는 차별성을 Hit map을 통해 밝힌 바 있다.

 

유럽혈액학회(EHA)에서 발표된 내용은 BTK 표적과 관련된 악성 B 세포 종양 전반에서 CG-806을 시판되고 있는 약제인 임브루비카에 비교해 우월성과 차별성을 극명하게 보여줬다. 악성 B 세포 종양으로는 악성 림프종이 대표적이다. 세부적으로는 FL(Follicular 림프종), MCL(Mantle 세포 림프종), B-ALL(B-급성 림프모구 백혈병), Burkitt’s 림프종, DLBCL(Diffuse large B-세포 림프종) 등이 있다.

 

대부분 알려진 림프종 세포들에서 CG-806은 임브루비카에 비해 항암활성이 탁월하며 폭넓게 작용하는 것으로 나타났다. 항암활성 수준은 많게는 6200배로 저해활성이 우월해 평균적으로 976배 더 높았다. 특히 미만성거대B세포림프종(DLBCL)은 현재 마땅한 치료약이 없어 급성골수성백혈병(AML)과 마찬가지로 미충족 의료수요가 큰 시장이다. 또한 급성골수성백혈병(AML)과 B-세포 림프종 이외의 다양한 혈액암 환자 샘플들에 대한 이브루티닙과의 비교 실험 결과에서도 우월한 항암효과가 나타나 혈액암 전반에 대한 적응증 확장 가능성을 열었다.

 

 

FDA 임상1상 시험 IND 허가

 

앱토즈는 지난 2월 백혈병 신약후보 CG-806의 임상 1상 시험 개시를 위한 IND 신청서를 미국 FDA에 제출했다. 한달여만인 3월 26일 미국 FDA로부터 임상 1상 시험 허가가 떨어졌다. 이번 허가에 따라 시작하게 되는 임상 1상 시험은 확장 가능한 다기관, 공개, 단계적 증량 임상 1A/B상으로 CG-806의 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 효능 평가를 하게 된다.

 

앱토즈는 표준 항암치료요법에서 치료효과를 보지 못했거나 실패한 만성 림프구성 백혈병·소림프구성 림프종(CLL·SLL) 및 비호지킨림프(NHL)을 포함하는 재발성 또는 난치성 B세포 악성종양 환자들을 대상으로 CG-806 경구투여 임상 1상 시험을 실시할 계획이다. 시험은 올해 2분기경 시작될 예정이다.

 

이번 임상시험을 통해 사람을 대상으로 한 안전성 및 예측 가능한 약동학 데이터를 확보해 재발성 또는 난치성 급성골수성백혈병·골수이형성증후군(AML·MDS)환자들을 대상으로 별도의 임상 1상을 진행할 수 있도록 미국 FDA에 신청할 계획이다.

 

CG-806은 지난해 12월 FDA로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받아 신속 심사와 임상 2상 이후 조건부 승인 및 7년 간 판매 독점권 등의 혜택이 주어진다.
 

자료=크리스탈지노믹스

 

jyj@healthi.kr

 

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